Вот и дожили мы до времен, когда жизнь ребенка можно купить. Звучит цинично. А как еще сказать, если существует лекарство, которое может спасти от смертельной болезни, но один укол стоит как роскошный особняк на Рублевке? Этот препарат не только изменил представление о лечении редкой болезни, но и породил массу спорных вопросов. Что это за лекарство, почему оно стоит так дорого, и кто решает, кому жить, а кому умирать в мире, где здоровье можно купить?

СМА, или спинальная мышечная атрофия. Эта наследственное заболевание проявляется в том, что сигналы от мозга к мышцам просто перестают поступать. Мышцы слабеют, атрофируются, и человек постепенно теряет способность ходить, стоять, глотать и даже дышать. Самое страшное, болезнь чаще всего поражает детей.

По статистике, примерно каждый пятидесятый человек является носителем дефектного гена, который может привести к этому заболеванию. Обычно этот ген никак себя не проявляет, но если оба родителя являются носителями этого гена, то с большой долей вероятности у их ребенка может развиться СМА. До недавнего времени диагноз СМА был приговором, и большинство детей с этой болезнью не доживали даже и до двух лет.

Малыш, который только начинает познавать мир, улыбается, пытается делать первые шаги... И вдруг его мышцы начинают слабеть. Он уже не может поднять головку, перевернуться, взять игрушку. Родители в отчаянии, они обращаются к врачам, но те только разводят руками: «Это спинальная мышечная атрофия – к сожалению, мы ничего не можем сделать». И это было так еще совсем недавно.

В 2016 году появился первый препарат «Спинраза», который вводится непосредственно в спинномозговую жидкость. Это было настоящее чудо, лекарство позволяло замедлить прогрессирование болезни и даже улучшить состояние пациентов. Только лечение было доступно далеко не всем.

Цена на «Спинразу» была заоблачной – около миллиона долларов за укол. При этом в первый год надо сделать шесть инъекций, а затем, всю оставшуюся жизнь по три раза в год. Это выливалось в миллионы долларов. Со временем, конечно, цена снизилась, и сейчас одна инъекция стоит «всего» 60 тысяч долларов. Но даже такие деньги для большинства семей неподъёмные. И вот в 2019 году появляется новый препарат «Золгенсма».

«Золгенсма» называли прорывом в генной терапии. В отличие от «Спинразы», которая требует постоянных инъекций, «Золгенсма» вводится внутривенно всего один раз. Один укол и болезнь перестает прогрессировать. Как работает препарат?

«Золгенсма» содержит здоровую копию гена, который поврежден при СМА. Этот ген доставляется в клетки организма с помощью специального вируса. После этого клетки начинают работать правильно, вырабатывая необходимый белок, и болезнь отступает. Эффективность препарата 97%. Это ли не чудо? Но за это чудо, как вы уже догадались, приходится платить баснословную цену – 2 125 000$. Вы только представьте, два миллиона сто двадцать пять тысяч долларов (больше 220 миллионов рублей по нынешнему курсу). За один укол.

Но сколько семей могут позволить себе такое лечение? Сколько детей обречены только потому, что их родители не миллионеры? И вот тут мы подходим к самому главному вопросу.

Цена жизни: почему «Золгенсма» стоит так дорого и кто должен платить?

Двести двадцать миллионов рублей – это огромная сумма. Даже для богатых людей это целое состояние. Почему же «Золгенсма» стоит так дорого?

Фармацевтическая корпорация Novartis, которая производит этот препарат, объясняет заоблачную цену следующим образом.

Во-первых, это затраты на разработку препарата. Создание лекарства – это долгий и дорогостоящий процесс. Ученые проводят годы в лабораториях, исследуя болезнь, ища подходящие молекулы, проводя клинические испытания. И все это требует огромных финансовых вложений. Компания занималась разработкой «Золгенсма» 23 года, только клинические испытания обошлись в несколько сотен миллионов долларов.

Во-вторых, СМА – это редкое заболевание. А чем реже болезнь, тем дороже лекарство. Фармацевтические компании должны как-то окупить свои затраты, а если лекарство нужно всего нескольким тысячам пациентов во всем мире, то цена неизбежно будет высокой.

Таким образом, стоимость препарата регулируется не производственными расходами, а с представлениями об упущенной выгоде.

Фармацевтические компании, конечно, говорят, что им нужно окупить затраты на разработку, что они вкладывают огромные деньги в исследования, что они рискуют. И это правда.

Но родители, которые видят, как их дети угасают на глазах, умоляют спасти их детей. Они готовы на все, лишь бы достать этот спасительный укол. Они обращаются в благотворительные фонды, пишут письма чиновникам... А государство разводит руками. Денег в бюджете нет, говорят чиновники, мы не можем позволить приобретать такие дорогие лекарства. И получается замкнутый круг. Фармацевты хотят заработать, родители хотят спасти своих детей, а государство пытается сбалансировать бюджет. И кто же прав? А сколько стоит жизнь? Можно ли оценить ее в денежном эквиваленте? Честно говоря, я не знаю ответов на эти вопросы. И, думаю, никто не знает.

В некоторых странах государство все-таки берет на себя часть расходов по оплате «Золгенсма». Например, в США существует лотерея, в которой разыгрываются бесплатные дозы препарата. В Европе некоторые страны заключают с фармацевтической компанией соглашения по которым снижается цена или препарат оплачивается в рассрочку. В России тоже есть программы помощи детям со СМА, но, к сожалению, они покрывают далеко не все нужды. И это понятно, ведь бюджет не резиновый...